Bebeğin doğuştan gelen hastalığı CRISPR ile tedavi edildi

Dünyanın İlk Kişiselleştirilmiş Gen Düzenleme Tedavisi Başarıyla Uygulandı

Doktorlar ve bilim insanlarından oluşan bir ekip, nadir görülen bir genetik hastalığı, dünyanın ilk kişiselleştirilmiş gen düzenleme tedavisi kullanarak başarıyla tedavi etmeyi başardı.

Bu dikkat çeken çalışma, The New England Journal of Medicine’de yayınlandı.

Tedavi edilen hasta, CPS1 enzimi eksikliği nedeniyle doğan KJ isimli bir bebekti. CPS1 eksikliği yani karbamoil fosfat sentetaz 1 eksikliği oldukça ender görülen bir metabolik bozukluktur. Bu ender durumun yüksek bir ölüm riski bulunmakta olup bebeklerin %50’si hayatlarının ilk haftasında yaşamını yitirmektedir. Sağ kalan bebekler ise ciddi nörolojik sorunlarla karşı karşıya kalmakta ve gelişimsel bozukluklar ile karaciğer nakli ihtimali gibi risklerle karşılaşmaktadırlar.

Ekip, bu bebeğe CRISPR tabanlı DNA düzenleme teknolojisini kullanarak kişiselleştirilmiş bir tedavi geliştirdi. Bu yöntem, günümüzde doğuştan gelen ve tedavi edilemeyen bazı genetik hastalıkların tedavisinde de uygulanabilir.

Related Posts

Nintendo Switch 2’nin ekranındaki koruyucu filmi çıkartmayın uyarısı

Yakında ön sipariş veren kullanıcılara ulaşmaya başlayacak olan Nintendo Switch 2 için yeni kılavuz yayınlandı. Buna göre ekranındaki koruyucunun çıkartılmaması öneriliyor.

Bilim insanları farelere 40 bin yıllık insan DNA’sı enjekte etti: Fark dikkat çekiciydi!

Japonya’da yapılan tarihi bir deneyde, bilim insanları, farelere 40 bin yıl öncesine ait insan DNA’sından türetilmiş bir genetik çekirdek enjekte etti. Araştırma, modern insanla yakın akraba olan Neandertal türüne ait GLI3 gen varyantının nasıl etki yarattığını gözler önüne serdi. Sonuçlar, bilim dünyasında dikkat çekici bir etki yaratırken, bu büyük keşif insan evrimini anlamada yeni ufuklar açabilir.

Gizem derinleşiyor… 6. yüzyıldan kalma kovadan insan kremasyonu çıktı

İngiltere’nin en gizemli arkeolojik alanlarından biri olan Sutton Hoo, yeni bir keşifle yeniden gündemde. 1986 yılında bulunan ve Bizans dönemine tarihlenen Bromeswell Kovası, yapılan mikrokazı sonucunda insan kremasyonu içerdiği ortaya çıktı. Bilim insanları, bu bakır alaşımlı kabın bir zamanlar sadece estetik bir obje olmadığını, aynı zamanda önemli bir bireyin kalıntılarını taşıdığını belirledi.

Google artık aramada yapay zeka kullanacak

Google, internetin en temel alışkanlıklarından biri haline gelen arama deneyimini köklü biçimde değiştirmeye hazırlanıyor. Şirket, 20 Mayıs’ta düzenlenen Google I/O geliştirici konferansında, “AI Mode” adını verdiği yeni yapay zekâ destekli arama sistemini duyurdu. Bu yeni mod, ABD’deki tüm kullanıcılara sunuldu.

Birçok kişi bunları bilmiyor! İşte kullanmanız gereken 10 Windows özelliği

Birçoğumuzun hemen hemen hergün kullandığı Windows’ta, çok fazla başvurmadığımız ama işimizi kolaylaştıracak yöntemler var.

Geleneksel Türk Okçuluğu Şampiyonası’nda ödüller sahiplerini buldu

Sakarya’nın Karasu ilçesinde bu yıl ikinci kez düzenlenen Geleneksel Türk Okçuluğu Şampiyonası, nefes kesen mücadelelere sahne oldu. Üniversite öğrencilerinin kıyasıya yarıştığı şampiyonada dereceye giren sporculara ilçe protokolü tarafından ödülleri takdim edildi.